Alzheimer: un fármaco protege a personas de alto riesgo

Investigadores acaban de publicar los resultados preliminares de un estudio realizado a más de 300 personas de 50 años o más, genéticamente predispuestas al Alzheimer. En la lucha contra la enfermedad un nuevo fármaco (valiltramiprosato o ALZ-801) ralentiza sus síntomas.

En pruebas con placebos, la diferencia con pacientes que tomaron ALZ-801 no fue significativa. Pero un subgrupo de 125 pacientes -que tenían solo problemas leves de memoria- y que actuaron como “conejillos de Indias” mostraron respuestas “excelentes”. Así lo afirma la doctora Susan Abushakra, directora médica de Alzheon, fabricante del fármaco experimental.

En esos 125 participantes “el fármaco ralentizó el deterioro cognitivo en un 52 por ciento. Ese resultado parece comparable con los beneficios de los dos fármacos para el Alzheimer actualmente en el mercado: lecanemab y donabemab.

Sin embargo, el efecto real del ALZ-801 es difícil de cuantificar, debido al número relativamente reducido de participantes en el grupo con deterioro cognitivo leve.

Se obtuvieron resultados más sólidos a partir de las mediciones de la atrofia cerebral. Es decir, la reducción del tamaño del cerebro que suele acompañar al Alzheimer.

En el hipocampo, por ejemplo, los participantes que recibieron ALZ-801 experimentaron aproximadamente un 18% menos de atrofia que los que recibieron un placebo.

“Esa es una diferencia fundamental”, afirma Abushakra, pues el hipocampo es crucial para la memoria y el pensamiento.

Se puede tomar en casa

Normalmente, resultados como estos probablemente no alcanzarían las pruebas necesarias para su aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

Pero el ALZ-801 puede recibir una consideración especial, porque tiene ventajas potenciales sobre los dos medicamentos que ya están en el mercado.

Ambos medicamentos son anticuerpos monoclonales que se administran por vía intravenosa. Esto aumenta el costo y obliga a los pacientes a acudir varias veces al centro de infusión.

Pero el ALZ-801 es una pastilla que se toma dos veces al día, y se puede tomar en casa.

Además, los anticuerpos monoclonales actúan principalmente descomponiendo las placas amiloides pegajosas. Estas placas se forman cuando fragmentos de una proteína mal plegada llamada beta-amiloide comienzan a agruparse.

El producto de Alzheon está diseñado para evitar que se formen las placas en primer lugar, impidiendo que las proteínas amiloides se agrupen.

Es más seguro

Como resultado, el ALZ-801 no provoca la inflamación o el sangrado en el cerebro que suele acompañar al tratamiento con anticuerpos monoclonales.

El ensayo clínico llevado a cabo por Alzheon evaluó la eficacia y seguridad del ALZ-801 en personas con un genotipo específico, el APOE4/4. Este se relaciona a un mayor riesgo y progresión acelerada de la enfermedad.

Los participantes tratados con ALZ-801 mantuvieron mejor sus funciones mentales frente al grupo placebo, según la escala ADAS-Cog13, herramienta validada para medir el deterioro cognitivo.

David Watson, científico que porta dos copias del gen APOE4, cree que las personas como él necesitan un fármaco más seguro.

Watson, coautor del nuevo estudio, también señala que el ALZ-801 puede tener beneficios más allá de los observados con los anticuerpos monoclonales. Por ejemplo, dice que el fármaco experimental parece más eficaz a la hora de reducir los niveles de un fragmento de proteína asociado a la muerte de las células cerebrales.

Según Watson, cada vez hay más pruebas de la eficacia del fármaco procedentes de personas que siguen tomando ALZ-801 después de que finalizara el periodo inicial de estudio de 18 meses.

“Realmente estamos marcando la diferencia a la hora de mantener vivas las neuronas”, concluye.